Obetavno gensko zdravljenje

Avtor: Uredništvo, Objavljeno: 13. 02. 2024 05:35:00, Kategorija: Trendi

Metoda CRISPR se je izkazala za zelo učinkovito tudi pri ljudeh...

Obetavno gensko zdravljenje
Na kongresu Evropskega hematološkega združenja so bili objavljeni rezultati raziskave, ki je pokazala, da je terapija z urejanjem genov, CRISPR, varna in učinkovita vsaj še tri leta po zdravljenju. Rezultati izhajajo iz do zdaj najdaljšega testa tehnologije CRIPSR na ljudeh, uporabljena pa je bila za zdravljenje dveh redkih genetskih krvnih bolezni – beta talasemije in bolezni srpastih celic.

In kaj je CRISPR? Je kratica za Clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ki zveni zelo zapleteno, v bistvu pa gre za dokaj razumljivo metodo spremembe genskega zapisa. Ta namreč omogoča da znanstveniki v milijardah »črk«, ki sestavljajo genski zapis nekega organizma, posamezne »črke« zamenjajo ali pa nek segment odstranijo, nekako podobno kot mi urejamo besedilo v urejevalniku.

Zdravljenje poteka tako, da se najprej zberejo matične celice iz bolnikove krvi. S tehnologijo CRISPR se nato izvede ena sama genetska sprememba, namenjena povečanju ravni fetalnega hemoglobina v rdečih krvničkah, nato pa se matične celice ponovno dajo bolnikom. Prvi rezultati so bili zelo obetajoči, saj sta bila prva dva pacienta po nekaj mesecih povsem zdrava, nekaj mesecev kasneje pa so prišli tudi rezultati nadaljnjih 22 pacientov in tudi ti so bili ozdravljeni.

Test so nato razširi na 75 pacientov, od katerih jih je 44 bolehalo za beta talasemijo, 31 pa za boleznijo srpastih celic. Pri bolezni srpastih celic se je metoda izkazala za stoodstotno učinkovito, pri beta talasemiji pa je bilo od 44 bolnikov popolnoma zdravljenih 42, dva pa sta še vedno potrebovala občasne transfuzije, vendar se je njihova potreba zmanjšala za 75 oziroma 89 odstotkov.

Vir: CRISPR Therapeutics, Children’s Hospital of Philadelphia

preberite še to

Trendi
Smrdljiva mačka

Smrdljiva mačka

Phoebe je namesto Chrissie Hynde tokrat pomagala Lady Gaga

Trendi
Lažje do rešitev kvadratne enačbe

Lažje do rešitev kvadratne enačbe

Iskanje rešitev kvadratne enačbe se je po 4000 letih poenostavilo.

Trendi
Majhen pljusk, dober skok

Majhen pljusk, dober skok

Kaj morajo skakalci v vodo narediti, da čim manj pljusknejo…

Trendi
Gravitacijska privlačnost

Gravitacijska privlačnost

Dva zanimiva poskusa, ki dokazujeta privlačno silo med telesi z maso.

Trendi
Nenavadna formula

Nenavadna formula

Leta 2004 si je nekdo izmislil formulo oziroma enačbo, ki je že sama po sebi nenavadna, njen rezultat pa &scar...

Trendi
Diagnostični noski

Diagnostični noski

Poleg vsega, da so čudoviti družabniki, znajo psi zavohati tudi različne bolezni…

Trendi
Najstarejši znanstveni poskus

Najstarejši znanstveni poskus

Traja že 94. leto, njegovo bistvo pa je opazovanje - kapljanja smole. Do sedaj je padlo devet kapljic...

Trendi
Vino res pomaga!

Vino res pomaga!

V rdečem vinu je spojina, ki blaži depresijo in občutek tesnobe…

Trendi
Zasebnost? Kaj je to?

Zasebnost? Kaj je to?

Zadeva se je sicer zgodila v ZDA, a ker od tam na žalost marsikaj uvažamo, bomo počasi verjetno tudi tak&scaro...

Trendi
»Pridite, pridite!«

»Pridite, pridite!«

Bo beljakovina, ki pritegne spermo k jajčecem, odklenila nove načine zdravljenja neplodnosti?

Trendi
Habsburška brada

Habsburška brada

Portreti habsburških vladarjev kažejo na incestna razmerja v družini.

Trendi
Tale pa je zlobna

Tale pa je zlobna

Ko tasta prepričaš, da je kamera očesni skener, ki odklepa vrata…