In kaj je CRISPR? Je kratica za Clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ki zveni zelo zapleteno, v bistvu pa gre za dokaj razumljivo metodo spremembe genskega zapisa. Ta namreč omogoča da znanstveniki v milijardah »črk«, ki sestavljajo genski zapis nekega organizma, posamezne »črke« zamenjajo ali pa nek segment odstranijo, nekako podobno kot mi urejamo besedilo v urejevalniku.
Zdravljenje poteka tako, da se najprej zberejo matične celice iz bolnikove krvi. S tehnologijo CRISPR se nato izvede ena sama genetska sprememba, namenjena povečanju ravni fetalnega hemoglobina v rdečih krvničkah, nato pa se matične celice ponovno dajo bolnikom. Prvi rezultati so bili zelo obetajoči, saj sta bila prva dva pacienta po nekaj mesecih povsem zdrava, nekaj mesecev kasneje pa so prišli tudi rezultati nadaljnjih 22 pacientov in tudi ti so bili ozdravljeni.
Test so nato razširi na 75 pacientov, od katerih jih je 44 bolehalo za beta talasemijo, 31 pa za boleznijo srpastih celic. Pri bolezni srpastih celic se je metoda izkazala za stoodstotno učinkovito, pri beta talasemiji pa je bilo od 44 bolnikov popolnoma zdravljenih 42, dva pa sta še vedno potrebovala občasne transfuzije, vendar se je njihova potreba zmanjšala za 75 oziroma 89 odstotkov.
Vir: CRISPR Therapeutics, Children’s Hospital of Philadelphia
