Obetajoče gensko zdravljenje

Avtor: Uredništvo, Objavljeno: 21. 06. 2022 04:39:00, Kategorija: Trendi

Metoda CRISPR se je izkazala mza zelo učinkovito tudi pri ljudeh...

Obetajoče gensko zdravljenje
Na kongresu Evropskega hematološkega združenja so bili objavljeni rezultati raziskave, ki je pokazala, da je terapija z urejanjem genov, CRISPR, varna in učinkovita vsaj še tri leta po zdravljenju. Rezultati izhajajo iz do zdaj najdaljšega testa tehnologije CRIPSR na ljudeh, uporabljena pa je bila za zdravljenje dveh redkih genetskih krvnih bolezni – beta talasemije in bolezni srpastih celic.

In kaj je CRISPR? Je kratica za Clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ki zveni zelo zapleteno, v bistvu pa gre za dokaj razumljivo metodo spremembe genskega zapisa. Ta namreč omogoča da znanstveniki v milijardah »črk«, ki sestavljajo genski zapis nekega organizma, posamezne »črke« zamenjajo ali pa nek segment odstranijo, nekako podobno kot mi urejamo besedilo v urejevalniku.

Zdravljenje poteka tako, da se najprej zberejo matične celice iz bolnikove krvi. S tehnologijo CRISPR se nato izvede ena sama genetska sprememba, namenjena povečanju ravni fetalnega hemoglobina v rdečih krvničkah, nato pa se matične celice ponovno dajo bolnikom. Prvi rezultati so bili zelo obetajoči, saj sta bila prva dva pacienta po nekaj mesecih povsem zdrava, nekaj mesecev kasneje pa so prišli tudi rezultati nadaljnjih 22 pacientov in tudi ti so bili ozdravljeni.

Test so nato razširi na 75 pacientov, od katerih jih je 44 bolehalo za beta talasemijo, 31 pa za boleznijo srpastih celic. Pri bolezni srpastih celic se je metoda izkazala za stoodstotno učinkovito, pri beta talasemiji pa je bilo od 44 bolnikov popolnoma zdravljenih 42, dva pa sta še vedno potrebovala občasne transfuzije, vendar se je njihova potreba zmanjšala za 75 oziroma 89 odstotkov.

Vir: CRISPR Therapeutics, Children’s Hospital of Philadelphia

preberite še to

Trendi
Davek, zdrav za vse

Davek, zdrav za vse

Obdavčitev sladkih pijač ima precejšen vpliv na dvig kakovosti življenja

Trendi
Peščena baterija

Peščena baterija

Se lahko energija shranjuje tudi v navadnem pesku? Lahko…

Trendi
Kako vedo, da ni prava?

Kako vedo, da ni prava?

Preverjanje pravilnosti številk kreditnih kartic obstaja že 60 let…

Trendi
Ne bodo ga razstavljali

Ne bodo ga razstavljali

Ideja »megalomanskega milijarderja« Jeffa Bezosa ni bila prav prijazno sprejeta.

Trendi
Bi igrali Speedgate?

Bi igrali Speedgate?

Gre za prvi šport, ki si ga je »izmislila« umetna inteligenca.

Trendi
Ste že slišali za avto-jitsu?

Ste že slišali za avto-jitsu?

Kot pove že ime, gre za jiu-jitsu v avtomobilu

Trendi
Spiritualne baterije

Spiritualne baterije

A veste, da je spiritualno energijo mogoče shraniti v posebne baterije za čas, ko bo ta bolj potrebna?

Trendi
Prevajalnik hieroglifov

Prevajalnik hieroglifov

Bi komunicirali s hieroglifi? Lahko!

Trendi
V nič gre na milijone ton metana…

V nič gre na milijone ton metana…

Zakaj? Ker ga ne znamo na ekonomičen način utekočiniti… Nič več…

Trendi
Dvokolesni tricikel…

Dvokolesni tricikel…

…sliši se čudno, a opis drži, saj ima tole eno celo in dvakrat po polovico kolesa…

Trendi
Če ne gre drugače, pa ga posesajmo...

Če ne gre drugače, pa ga posesajmo...

Na Islandiji so pričeli z gradnjo drugega, še večjega sesalnika ogljikovega dioksida…

Trendi
Kokošje plenice

Kokošje plenice

Ljudje so se ji smejali, zdaj pa ji zavidajo, saj je s plenicami za kokoši zaslužila že lep kupček dena...